Aproximadamente el 20% de los tumores de mama son HER2+, de los cuales alrededor de un tercio presenta una alteración del gen PIK3CA. Esta mutación confiere una resistencia adicional a los tratamientos del cáncer de mama en general, y a las terapias anti-HER2 en particular (como, por ejemplo, al anticuerpo monoclonal trastuzumab). Es necesario, por tanto, desarrollar nuevas estrategias que combinen fármacos anti-HER2 (trastuzumab) con otros compuestos dirigidos a superar estas resistencias al tratamiento causadas por las mutaciones en PIK3CA.

El estudio ALPHABET es un ensayo clínico internacional, fase III, que tiene como objetivo determinar si alpelisib combinado con trastuzumab (con o sin fulvestrant, dependiendo de los receptores hormonales) posee una eficacia, en términos de supervivencia libre de progresión, superior a la combinación de trastuzumab más quimioterapia estándar, y si resultara superior, se abriría el camino a evitar el uso de quimioterapia y su toxicidad, en pacientes con cáncer de mama metastásico HER2+ y mutación del gen PIK3CA, y por tanto, no solo mejoraría la eficacia, sino también la calidad de vida.

Alpelisib es un inhibidor de PI3K, es decir, un fármaco que bloquea la proteína PI3K en las células, y que ya ha demostrado su eficacia en combinación con fulvestrant en CMm con receptores hormonales positivos, HER2- y con mutación en PIK3CA.

El estudio ALPHABET está promovido por el Grupo GEICAM de Investigación en Cáncer de Mama en colaboración con otros dos grupos académicos de investigación, IBCSG (International Breast Cancer Study Group) y BIG (Breast International Group) y con el apoyo de Novartis Pharma AG. Contará con la participación de pacientes de 6 países europeos: España, Italia, Austria, Países Bajos y Francia.

Actualmente se encuentra en fase de reclutamiento de pacientes. Los principales criterios de inclusión son: ser paciente de CMm HER2+, con mutación de PIK3CA, haber recibido al menos una línea previa de terapia basada en agentes anti-HER2 en CMm y tratamiento previo con trastuzumab, y con función cardíaca adecuada (FEVI ≥ 50%).

Para determinar la mutación de PIK3CA se enviará una muestra de tumor a uno de los laboratorios centrales del estudio, y en caso de que no se pueda determinar, se enviará una muestra de sangre.

Para más información sobre ALPHABET y los hospitales que participan puedes entrar en https://alphabetstudy.com/

Si tienes dudas, puedes ponerte en contacto con el promotor del estudio en geicam@geicam.org